私達はGXV-001がFRAXAによって高く評価され、FRAXA-DVIのさまざまな基盤評価系を活用してその効果を確認することについて推薦されたことを嬉しく思います。評価を実施したすべての行動指標で非常に有望な結果が得られており、FXSの患者が呈する幅広い症状に対してGXV-001の効果が期待できる可能性を示唆しています」、とジェクスヴァルのチーフサイエンティフィックオフィサー（CSO）である嶋田康平博士は述べています。
「Fmr1ノックアウトマウスにおけるGXV-001の初期データは非常に興味深く、安全で様々な症状の改善が期待できるGXV-001のような新薬の候補の登場は、わたしたちを勇気づけてくれます」とチリ大学Genetics at Institute of Ecology and Biodiversity（IEB）研究所の准教授でFRAXA-DVIの主任研究員であるパトリシア・コグラム博士は述べています。
また、FRAXAの共同創業者であるマイケル・トランファグリア医学博士は、「私はFXSのあらたな有望な治療薬候補に出会えて非常に嬉しく思います。GXV-001のFXS治療薬としての特徴を明らかにし、データを強化するためのさらなる研究を楽しみにしています」とコメントしています。
株式会社ジェクスヴァルは、難治・希少疾患のアンメットメディカルニーズ****に取り組み、よりよい治療薬を待っている難治・希少疾患の患者さんとそのご家族に1日も早く革新的なお薬をお届けできるよう、引き続きベストを尽くしてまいります。
FRAXA*について
FRAXA Research Foundation（FRAXA、FRAXA研究財団）は、米国で1994年に設立され全米で活動を展開する非営利団体です。FRAXAは脆弱X症候群の効果的な治療薬を見つけ、最終的には病気を治すことをミッションとして掲げています。FRAXAは、全世界のトップレベルの大学に資金を提供し、バイオテクおよび製薬企業と連携して、研究活動からの発見と実際の治療薬開発のギャップを埋めるための橋渡しを行っています。脆弱X症候群の治療薬は、自閉症、アルツハイマー病、さらにその他の中枢疾患の患者にも助けとなる可能性があります。詳細については、https://www.fraxa.org をご覧ください。
https://www.fraxa.org/coming-together-for-rare-disease-day-2023/
FRAXA-DVI**について
FRAXA医薬品検証イニシアチブ（FRAXA-Drug Validation Initiative, FRAXA-DVI）はFRAXA Research Foundationによって提供される脆弱X症候群治療薬候補の評価プログラムです。脆弱X症候群の治療薬候補のポテンシャルを評価するために、迅速かつ費用対効果の高い客観的な前臨床試験を提供しています。FRAXA-DVIでは、in vitroの評価系、さまざまな行動評価系、そして遺伝子発現およびバイオマーカープラットフォームを活用して、臨床試験が予定されている新規治療薬候補（Investigational New Drug）のみならず、脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）のためにリパーパス（目的を変えて新たに利活用）された既存の医薬品についても検証を行います。FRAXA研究財団は、2011年からこの活動に資金を提供しています。
脆弱X症候群***について
脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）は、自閉症および知的障害を引き起こす最も一般的な遺伝性の要因です。FXSは、X染色体上のある特定の遺伝子の機能が遮断されたときに発症します。FXSの原因遺伝子は、正常な脳の発達に必要なタンパク質を作りますが、FXSではこのタンパク質が正しく機能しない、もしくは作られないために、脳が正常に発達しません。
FXSの詳細については、https://www.fraxa.org/fragile-x-syndrome/ をご覧ください。
アンメットメディカルニーズ****とは
Unmet Medical Needs. 求められているにもかかわらず、いまだに満たされていない、または顕在化していない医療上のニーズのことをさします。
