インスメッド®、2023年第3四半期業績、ならびにビジネスアップデート発表

2023年10月26日、米国 ニュージャージー発 深刻な希少疾患と生きる患者さんの未来を変えることを使命とするグローバルバイオ医薬品企業のインスメッド（Nasdaq: INSM）は、2023年9月30日に終了した第3四半期の業績、ならびにビジネスアップデートを2023年10月26日に発表しました。

インスメッド会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイスは、「2023年の第3四半期は、ARISE試験の前向きなトップラインデータ結果を中心に、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者と肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者におけるTPIPの第Ⅱ相試験からの盲検化データを促進し、

アリケイスの売上高が発売以来最も好調な四半期となりました」と述べたうえで、「中期から後期臨床開発段階にある開発パイプラインは、臨床現場での力強いパフォーマンスとインスメッドの大きな可能性を引き続き示していきます。私たちは、今後の臨床、規制、コマーシャルの促進に向けた一連の強力な開発品とそれが必要な患者にファーストインクラスまたはベストインクラスの医薬品として提供されることに非常に期待しています。」と述べています。

最近の主なハイライト

Pillar 1：アリケイス

・アリケイス®（アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）*の2023 年第 3四半期の売上高は、米国と日本の継続的な売上高の増加が寄与し、発売以来最高の売上高を達成し、2022 年第 3 四半期と比較して17%の成長を達成しました。

・インスメッドは、アリケイスの新規または再発の肺MAC症に対する抗生剤での治療を行っていない患者に対する市販後臨床試験については、最近終了したARISE試験に加えてENCORE試験を引き続き実施中です。

・インスメッドは、2023年9月にARISE試験において有効性と安全性の良好なトップラインデータを発表しました。この試験で肺MAC症患者における患者報告アウトカム（PRO）を検証するという主要な目的を達成しました。さらに、アリケイスで治療を受けた患者群は、比較対象群と比較し、7か月目で統計学的に有意に高い菌培養陰性化を示しました。ARISEの結果に基づき、世界の規制当局と協力し、新規肺MAC症患者に対するアリケイスの承認申請を加速することを検討しています。

・インスメッドは、2023年末までにENCORE試験に250名の患者を登録する予定であり順調に進行しています。患者登録は、米国食品医薬品局（FDA）との追加協議が行われるまで、2024年まで継続され、トップラインデータは2025年に報告される予定です。

Pillar 2：Brensocatib

・インスメッドは引き続き、嚢胞性線維症を有さない気管支拡張症患者におけるBrensocatibの有効性、安全性、忍容性を評価するために設計された国際共同第Ⅲ相試験である ASPEN 試験のトップラインデータを 2024 年第 2 四半期に公表する見込みです。

・インスメッドは、鼻茸を伴わない慢性副鼻腔炎（CRSsNP）患者を対象とした本剤の第Ⅱ相臨床試験（BiRCh）の治験施設を開設し、試験の最初の登録患者の無作為化に進んでいます。

Pillar 3：TPIP

・インスメッドは、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）を対象としたトレプロスチニルパルミチルの吸入粉末（TPIP）の第Ⅱ相試験および肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象とした第Ⅱ相試験の患者登録を継続しています。

・現在進行中の試験では、PH-ILDを対象とした試験では最初の10例のうち80％、PAHを対象とした試験では最初の24例のうち83％が、5週目に到達しました。これは、試験で増量が可能な最後の時点となり、投与量は最大用量である640μg、またはプラセボにマッチする用量まで漸増することができました。

・これらの試験でこれまでに観察された有害事象は、PAHまたはPH-ILD患者に一般的に見られる事象と一致しており、吸入プロスタサイクリン療法の既知の効果とも一致しています。さらに、咳嗽に関する有害事象はほとんどが軽度であり、咽頭刺激感や疼痛の例は認められていません。2023年10月にデータ安全性及びモニタリングに関する委員会が開催され、両試験を計画通り継続することが推奨されました。現在進行中のPAH試験において、プラセボを投与された患者を含む16週間の治療を完了した22名の患者のレビューによると、ベースラインからの肺血管抵抗の平均減少率は21.5％でした。肺血管抵抗が改善した64％の患者の平均肺血管抵抗低下率は47％でした。PH-ILDを対象とした第Ⅱ相試験のトップラインの結果は、2024年前半に報告の予定です。

Pillar 4：早期開発品

・インスメッドの早期開発段階にある研究活動には、30以上の個別の前臨床プログラムが含まれ、これらはすべてファースト・イン・クラスまたはベスト・イン・クラスの治療法になる可能性があります。

・また、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療プログラムを進めており、新規の手法候補となる髄腔内投与での遺伝子治療の特性をさらに明らかにするための前臨床試験を追加しています。この研究が完了次第、患者を対象とした臨床試験を開始する予定です。これと並行して、当社は独自のRNA末端接合技術を用いた中-長鎖ジストロフィンDMD遺伝子治療プログラムを継続しています。

・当社は引き続き、早期開発段階の研究プログラムによる支出は支出全体の20％未満になると予想しています。

2023年第3四半期の業績について

・2023年9月30日に終了した第3四半期の総収益は、7,910万ドルで、当社において最も好調な四半期の売上高を反映しました。2022年第3四半期の総収益6,770万ドルに対し、17%の増加となりました。

・2023年第3四半期の総収益は、アリケイスの米国における純売上高が5,920万ドル、日本が1,600万ドル、欧州およびその他の地域が380万ドルで構成されています。第3四半期の売上高は、米国と日本でそれぞれ前年比20％増と11％増の成長を反映しており、これら2つの地域では過去最高の四半期売上高を記録しました。

・2023年第3四半期の売上原価（無形資産償却費除く）は、アリケイスの販売量の増加を反映し、2022 年第 3 四半期の 1,350 万ドルに対し、1,670 万ドルでした。

・2023 年第 3四半期の研究開発費（R&D）は、2022 年第 3四半期が9,990 万ドル、2023年第2四半期が1 億 9,700 万ドルであったのに対し、1億910万ドルでした。2023年第3四半期の研究開発費は、当社の継続的な早期から後期段階のパイプラインへの継続的な投資を反映しています。

・2023年第3四半期の販売および一般管理費（SG&A）は、2022年第3四半期の7,560万ドル、2023年第2四半期の8,440万ドルに対し、9,060万ドルでした。販売および一般管理費は前年同期比で増加しました。これは、主にBrensocatibの上市準備活動および人員増加によるものです。

・2023年第3四半期は、1億5,890万ドルの純損失（1株当たり1.11ドル）を計上しました。2022年の第3四半期は1億3,110万ドルの純損失（1株当たり1.09ドル）、2023年第2四半期は2億4,480万ドルの純損失（1株当たり1.78ドル）でした。

貸借対照表、財政ガイダンス、計画投資について

・2023年 9月 30日現在、インスメッドの現金、現金同等物、市場性のある有価証券は2023年6月30日時点で保有していた9億1,800万ドルから7億8,600万ドルへ減少しています。これは、アリケイスのビジネス促進、Brensocatibの上市準備活動、および中期から後期のパイプラインプログラムに向けた臨床試験への継続的な投資を反映しています。

・インスメッドは、2023年通年のアリケイスの全世界での売上予想レンジ（2億9,500万ドルから3億500万ドル）を改めて示しています。

・2023年、総支出の80%以上を中期および後期段階のプログラムおよび上市製品（アリケイス、Brensocatib、TPIP）に、また、全体の20%未満を初期段階の研究開発プログラムに投じる予定です。これは弊社のこれまでの支出状況を反映したものです。

・2023年に以下の主要な活動への投資を計画しています。

(i) 「アリケイス」のグローバルでのさらなる上市および拡大。

(ii) 2024年第2四半期に完了予定の気管支拡張症患者を対象とした第Ⅲ相ASPEN試験および上市準備活動、およびCRSsNP患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を含むBrensocatibのプログラムの推進。

(iii) 現在の適応症の完全な承認のための市販後要件を満たすとともに、肺MAC症の全患者を対象とする適応拡大にむけたアリケイスの臨床試験プログラム（ARISEおよびENCORE）の推進。

(iv) TPIPの第Ⅱ相試験および、

(v) 初期段階の研究プラットフォームの開発推進。

カンファレンスコール

インスメッド社は、10月26日午前8時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを実施しました。このカンファレンスコールは、2023年11月25日まで、会議記録のリプレイを視聴することが可能です。(＋1)647-362-9199（米国/国際）にダイヤルし、アクセスコード7862189を使用してください。また、この会議のウェブキャストは、弊社ウェブサイト（www.insmed.com）の投資家情報セクションに90日間保存されます。

アリケイスについて

アリケイスは、米国ではARIKAYCE®（Amikacin Liposomal Inhalation Suspension/ALIS, アミカシンリポソーム吸入用懸濁液）、欧州ではARIKAYCE® Liposomal 590mg Nebuliser Dispersion、日本ではアリケイス吸入液590mg（アミカシン硫酸塩 吸入用製剤）として承認されています。現在、国際的な治療ガイドラインでは、適切な患者にアリケイスを使用することが推奨されています。アリケイスは、これまで静脈内投与されていたアミカシンを、1日1回、吸入投与する新規製剤です。弊社独自の PULMOVANCE ® リポソーム技術により、アミカシンを肺に直接到達させることで、従来懸念されていた聴覚、平衡感覚、および腎機能といった全身性の副作用の発現を抑えながら、主要な感染細胞である肺マクロファージに取り込まれることを可能としました。アリケイスは、PARI® Pharma GmbH（以下 、PARI社）社製のラミラ® ネブライザシステムを使用して1日1回投与されます。

PARI社とラミラネブライザシステムについて

アリケイスは、PARI社が開発した新しい吸入器であるラミラネブライザシステムによって投与されます。ラミラは、振動する多孔質膜を介してアリケイスを効率的に噴霧することができる、静かで持ち運び可能なネブライザです。PARI社は、エアロゾルに関する100年の知見に基づき、患者の治療を向上させるための革新的な送達プラットフォームの開発を通じて、吸入治療の進歩に貢献しています。

Brensocatibについて

Brensocatibは、インスメッドが気管支拡張症やその他の好中球介在性疾患の治療薬として開発している低分子の経口可逆的ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害剤です。DPP1は、好中球が骨髄で形成される際に、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化する酵素です。好中球は白血球の中で最も多く存在し、病原体の破壊や炎症性媒介において不可欠な役割を担っています。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、その結果、過剰に活性化したNSPが肺の破壊と炎症を引き起こします。Brensocatibは、DPP1およびそのNSPの活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患への損傷作用を低下させることが期待されます。現在、Brensocatibは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

TPIPについて

Treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）は、トレプロスチニルのプロドラッグ乾燥粉末製剤であり、16炭素鎖にエステル結合でトレプロスチニルを連結したものです。TPIPは、すべて弊社の研究所で開発され、PAH、PH-ILD、その他の希少かつ重篤な肺疾患患者の治療薬として将来が非常に期待される高分化プロスタノイドです。TPIPは、カプセル製剤であり、吸入器を使用して投与されます。現在、TPIPは開発治験段階にあり、世界中のどの国・地域においても、承認されていません。

インスメッドについて

グローバルバイオ医薬品企業であるインスメッドは、深刻な希少疾患と生きる患者さんの未来を変えることを使命としています。インスメッドは初めての製品として、米国、欧州、日本において、難治の慢性肺疾患に対する初の治療薬を上市しました。インスメッドは好中球が関与する炎症性疾患や希少肺疾患など深刻なアンメットニーズを有する疾患に対する研究開発に注力しています。インスメッドは、米国ニュージャージー州ブリッジウォーターに本社を置き、欧州や日本において事業を展開しています。

日本法人概要

会社名 ：   インスメッド合同会社

設立日 ：   2017年12月5日

住　所 ：   〒100-0014　東京都千代田区永田町2-10-3 東急キャピトルタワー13階

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将来予想に関する記述

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