これらの問題を解決するため、VectorBuilderは革新的なライブラリー構築技術とAIディープラーニングを組み合わせ、非常に効果的なAAVキャプシドスクリーニングプラットフォームを開発しました。VectorBuilderのチーフサイエンティストであるBruce Lahn博士は、「このプラットフォームにより、膨大なカプシド空間配列を迅速に、かつ合理的なコストで調査することができるようになります。当社は非ヒト霊長類(NHP)を使った新規キャプシドのスクリーニングラインを既に備えているため、このプロジェクトに即活用可能です。このスーパーバンクの最大の特徴は、NHPで得られた結果がヒトにトランスレーションされ、さらに弊社のIT技術でデータベース化されることです。既に当社のNHPを使ったAAVカプシド指向性進化プラットフォームは、当社のR&Dおよび受託研究プロジェクトでその力を発揮しています。我々は既に特定の組織の標的化が劇的に改善された新しいカプシド類も同定しています。これら新しいカプシドには、脳血液関門(BBB)の通過効率が桁違いに高いカプシドや、網膜の錐体および桿体細胞を特異的に標的とするカプシドも含まれています。
Professor Lahn
「私たちの計画は、NHPを直接スクリーニングプラットフォームとして用い、すべての主要組織と重要な細胞タイプを、高効率、高特異性で集合的に標的とするカプシドの大規模なパネルを同定および検証することです。かつ遺伝子治療における副作用を軽減するために毒性と免疫原性の低いカプシドをスクリーニングすることも計画しています。」とLahn博士が述べています。さらに、「AAV Superbankが完成するまでに数年はかかるでしょう。しかし急成長する遺伝子医学分野に大きな貢献をもたらすことが明らかです。当社は努力する価値があるとして、計画を推進します。」と述べました。
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