調査期間： 2023年04月06日ー13日
調査業者： SDKI Inc.
調査対象： あらゆる規模の 543 人の市場関係者を対象に調査を実施しました。
有効な回答の数： 543
調査方法：実地調査230、インターネット調査313
調査回答者： 調査は、収益に基づいて企業を対象に実施されました。
問題：アンジェルマン症候群は何ですか？アンジェルマン症候群市場規模はどのくらいで、2035年までの成長率はどのくらいと予測されますか？
アンジェルマン症候群は、世界中で出生 15,000 人、または 500,000 人に 1 人の割合で発生する特有の神経遺伝性疾患です。母親由来の15番目の染色体にあるUBA3A遺伝子の機能が失われることで起こります。アンジェルマン症候群市場は、2022 年に約 30 億米ドルを獲得し、予測期間中に約 11% の CAGR で成長すると予想されています。さらに、世界のアンジェルマン症候群市場は、2035 年までに約 120 億米ドルに達すると予想されています。
質問：アンジェルマン症候群市場の成長を牽引する要因は何ですか?
この市場の成長は、遺伝子治療や低分子医薬品からなるアンジェルマン症候群の新技術や治療法の開発が市場への扉を開き、投資家や製薬会社の間で大きな関心を集めたことによるものと考えられます。2020年、スイスの製薬会社ロシュは、ASの治療法となる可能性のあるRG6185の第1相臨床試験の開始を発表した。この薬は、AS患者には存在しないか欠如しているUBE3Aと呼ばれるタンパク質の産生を増加させると考えられています。
以下は、アンジェルマン症候群市場の成長を牽引する重要な要因の一部です：
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支援的な規制環境
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アンジェルマン症候群の蔓延
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遺伝子治療の進歩
質問：アンジェルマン症候群市場の主要な分類は何ですか?
アンジェルマン症候群市場は、治療の種類、エンドユーザーによって分類できます。これらのカテゴリは、さらに次のように分類されます: –
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エンドユーザー別
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病院
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クリニック
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研究機関
エンドユーザーに基づいて、病院セグメントは、2035 年末までに最大の市場シェアを占めると予想されます。病院はアンジェルマン症候群の患者に医療と治療を提供するため、アンジェルマン症候群の主なエンドユーザーです。病院は、アンジェルマン症候群の患者に対して、医療相談、診断検査、投薬管理などのさまざまなサービスを提供しています。レポートによると、病院セグメントは2021年にアンジェルマン症候群市場の50％のシェアを占めました。
治療の種類別
問題：アンジェルマン症候群市場の成長を阻害する課題は何ですか？
AS 市場における最大の課題の 1 つは、一般の人々や医療専門家の間での認識の欠如です。2018年のアンジェルマン症候群財団の調査では、回答者の38％が彼女のASについて聞いたことがなく、この状態について何らかの知識を持っていたのはわずか23％でしました。
市場の成長を制限するその他の要因は次のとおりです。
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政府の支援の欠如
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高額な治療費
質問：アンジェルマン症候群市場をリードしている企業は何ですか？ アンジェルマン症候群市場における最近の開発のいくつかは何ですか?
以下は、アンジェルマン症候群市場を築いた企業です –
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Ovid Therapeutics
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
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GeneTx Biotherapeutics
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Ionis Pharmaceuticals
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Biogen
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Roche
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Zogenix
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BridgeBio Pharma
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Biophytis
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Taysha Gene Therapies
アンジェルマン症候群市場の最新の開発は以下の通りです。
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Ovid Therapeutics は最近、AS 治療における治験薬 OV101 の第 2 相 STARS 試験で良好な結果が得られたと発表しました。この研究は、OV101 が AS 患者の睡眠を改善し、多動性と困難な行動を軽減することを示しました。
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GeneTx は最近、AS 治療における GTX-102 の第 1/2 相臨床試験で肯定的な結果が得られたと発表しました。この研究は、GTX-102 が安全で忍容性が高く、AS 患者の運動能力と言語能力を向上させることを示しました。
問題：北米地域がアンジェルマン症候群市場で最も収益性の高い機会を提供すると予想されている理由は何ですか?
北米地域の市場は、2035 年末までに最大の市場シェアを占めると予想されています。エンジェルマン症候群は、北米地域では約 12,000 人に 1 人から 20,000 人に 1 人が罹患していると推定されています。この有病率は他のいくつかの希少疾患と比較して比較的高く、効果的な治療を必要とする患者集団がかなりの数いることを意味します。米国政府は、国立衛生研究所 (NIH) およびその他の機関を通じて、AS 研究に資金と支援を提供しています。この資金は、AS の新しい治療法や療法の開発を支援してきました。北米地域では、遺伝子治療、低分子薬、行動介入など、数多くの AS 臨床試験が進行中です。これらの研究では、AS の新しい治療法を試験し、その安全性と有効性を評価しています。北米地域の多くの患者団体は、AS 患者とその家族をサポートしています。これらの組織は、AS 患者に情報、サポート、権利擁護を提供し、この病気に対する意識の向上に貢献しています。
問題：2035 年までにアンジェルマン症候群市場で大きな市場シェアを保持するか、顕著な成長を示すと予想される他の地域はどこですか?
アジア太平洋地域の市場は、2035 年末までにそこそこの市場シェアを占めると予想されます。アジア太平洋地域でアンジェルマン症候群に対する認識が高まっているため、多くの企業や団体が AS の治療法の研究開発に積極的に取り組んでいます。これらの組織の 1 つが、オーストラリアとアジア太平洋地域の AS 患者とその家族に支援、権利擁護、教育を提供する非営利団体、アンジェルマン症候群財団オーストラリア (ASFA) です。ASFA は AS に関する研究の推進と、この病気の新しい治療法の開発に積極的に取り組んでいます。全体として、アジア太平洋地域の アンジェルマン症候群市場はまだ開発の初期段階にあり、この地域で AS の効果的な治療法を開発するにはさらなる研究開発努力が必要です。日本におけるアンジェルマン症候群 (AS) の市場は比較的小さく、国内の AS 患者に対する治療の選択肢は限られています。しかし、日本でも AS に対する認識は高まっており、いくつかの組織が AS の治療法の研究開発に積極的に取り組んでいます。2020年にJapanese Journal of Human Geneticsに発表された研究では、日本におけるASの発生率は出生24,000人に1人であると推定されており、これは他の国で報告されている発生率よりも高いです。製薬会社に関しては、Biogen や Ovid Therapeutics など、AS の治療法の研究開発に携わる世界的なバイオ医薬品企業が日本にいくつかあります。これらの取り組みに加えて、日本では AS の潜在的な治療法に関する研究研究と臨床試験が進行中です。たとえば、2020年に東京大学の研究チームは、ASのマウスモデルでASを治療する可能性を示す新しい遺伝子治療アプローチを開発したと発表しました。
ヨーロッパ地域の市場は、2035 年末までに大きなシェアを占めると予想されます。この市場は、認知度の向上と診断率の向上により、今後数年間で成長すると予想されています。ヨーロッパ中に AS の有病率は、12,000 人に 1 人から 20,000 人に 1 人であると推定されています。ヨーロッパ医薬品庁 (EMA) は、ヨーロッパ連合 (EU) における医薬品の承認と販売を規制しています。AS の治療法を開発する企業は、米国食品医薬品局 (FDA) と同様の EMA 規制要件を満たす必要があります。
当社について：
SDKI の目標は、信頼できる詳細な調査と洞察を提供することです。当社は、成長指標、課題、傾向、および競合状況を調査し、それらに関する詳細なレポートを提供することに焦点を当てるだけでなく、お客様と協力して、最大の成長と成功のためにビジネスの全体的な変革を達成します。当社の専門知識は、さまざまな市場セクターのさまざまな規模の企業と長年にわたって協力してきた結果です。
